MILANO. Il virusdell’Aids, accuratamente modificato, utilizzato come “cavallo di Troia” come
terapia su sei bambini affetti da malattia genetiche.
La ricerca italiana,
pubblicata su Science, è stata presentata aMilano, dai ricercatori dell’Istituto
San Raffaele Telethonper la terapia genica (Tiget).
La chiave starebbe
nell’impiego del virus dell’Aids, opportunamente modificato, come vettore per
portare nelle cellule il gene sano con cui correggere quello difettoso.
I
risultati, che i ricercatori del Tiget definiscono “incoraggianti e molto
promettenti”, sono stati ottenuti dopo tre anni di trattamento su sei bambini
con gravi malattie ereditarie.
Di questi, tre avevano una malattia
neurodegenerativa considerata finora incurabile, laleucodistrofia
metacromatica; gli altri tre con da una rara immunodeficienza, lasindrome
di Wiskott-Aldrich.
E sono proprio questi ultimi a non mostrare più sintomi
della malattia, addirittura un bambino ha superato l’età media di
sopravvivenza.
I bambini affetti da eucodistrofia metacromatica, nati sani,
perdono gradualmente le capacità cognitive e motorie acquisite, fino a smettere
di muoversi e di parlare.
